Presentati al 49mo Congresso ISPAD (International Society for Pediatric and Adolescent Diabetes) di Rotterdam i dati della fase III dello studio PROTECT sull’utilizzo dell’anticorpo monoclonale Teplizumab in bambini e ragazzi dagli 8 ai 17 anni con neo-diagnosi di diabete di Tipo 1. Lo studio, appena pubblicato sulla rivista New England Journal of Medicine (NEJM) ha promosso la molecola come capace di mantenere la produzione di insulina per tutta la durata dello studio (esattamente 78 settimane) rispetto a coloro che non hanno ricevuto il farmaco.
“Il teplizumab aveva già dimostrato di ritardare il declino della funzione delle cellule beta, che producono insulina, di circa 2 anni nei familiari a rischio ovvero che avessero positività per almeno due autoanticorpi del diabete e una condizione di alterazione dei livelli di glicemia (stadio 2) (NEJM, 2019)” sottolinea la Professoressa Raffaella Buzzetti, Presidente Eletto della SID “Tanto che la Food and Drug Administration ne aveva approvato l’utilizzo a novembre del 2022 per bambini ed adolescenti che avessero positività per almeno due autoanticorpi del diabete e una condizione di disglicemia. Lo studio Protect aggiunge ancora sostanza a quanto già pubblicato nel 2019 relativamente ai soggetti a rischio, in quanto “agli ottimi risultati in termini di prevenzione si aggiungono ora risultati assai significativi in termini di ‘mantenimento della produzione di insulina dalla diagnosi sino al termine dello studio, effetto assai importante per il dilazionamento nel tempo dell’insorgenza delle complicanze del diabete. Teplizumab in particolare agisce sulle cellule immunitarie ritenute responsabili della distruzione delle beta-cellule del pancreas permettendo il mantenimento della produzione di insulina”.
Il diabete di tipo 1 è una priorità di salute pubblica dal momento che rappresenta la seconda malattia cronica più comune dell’infanzia (al primo posto c’è l’asma), con diminuzione della qualità della vita, e una aspettativa di vita inferiore (14 anni negli uomini e più di 17 anni nelle donne secondo alcuni studi nei soggetti in cui la malattia è stata diagnosticata prima dei 10 anni).
La malattia mostra nel 10% dei casi una ricorrenza nelle famiglie, dove vi sia un soggetto con malattia diagnosticata occorre indagare anche fratelli e familiari più prossimi che possono attraversare fasi asintomatiche prima di mostrare la comparsa di autoanticorpi (tipica dello stadio 1) e alterazione della glicemia (stadio 2).
